Biogen Inc. gab am 25. April bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) QALSODY™ (Tofersen) 100 mg/15mL Injektion für die Behandlung von amyotropher Lateralsklerose (ALS) bei Erwachsenen mit einer Mutation im Superoxiddismutase 1 (SOD1) Gen zugelassen hat. Diese Indikation ist im Rahmen einer beschleunigten Zulassung zugelassen, die auf der Verringerung der Neurofilament-Leichtkette (NfL) im Plasma beruht, die bei mit QALSODY behandelten Patienten beobachtet wurde. Die weitere Zulassung für diese Indikation kann von der Überprüfung des klinischen Nutzens in einer oder mehreren Bestätigungsstudien abhängig gemacht werden. Die laufende Phase-3-ATLAS-Studie mit Tofersen bei Patienten mit präsymptomatischer SOD1-ALS wird als Bestätigungsstudie dienen.
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