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Klinische Studien

Aktuelle Studien

  • LIPCAL-ALS II

zur Studie

  • PEGASUS – Ketogenic PEG nutrition in ALS to sustain energy homeostasis

Bisherige Studien zeigten positive Effekte einer hochkalorischen Ernährung auf die Krankheitsprogression. Außerdem ergaben sich in einer Studie im Maus-Modell (Zhao et al.) starke Hinweise auf die Wirksamkeit einer ketogenen Ernährung. Ketogen ernährte Mäuse wiesen eine langsamere Progredienz der motorischen Einschränkungen sowie ein höheres Körpergewicht auf.Eine ketogene Ernährung stellt eine fettreiche, kohlenhydratarme Ernährung dar, welche die Produktion von Ketonkörpern in der Leber induziert und bisher noch nicht in ALS-Patienten getestet wurde. In dieser Studie wird erstmalig der Effekt einer ketogenen Ernährung bei Patienten, welche über eine PEG-Sonde ernährt werden, exploriert. Außerdem soll eine hyperkalorische Standardnahrung bei diesen Patienten getestet werden.

Die Intervention wird über 6 Monate verabreicht. Es sind 3 Studienvisiten vor Ort und 2 Telefonvisiten vorgesehen.Der Kalorienbedarf wird anfangs für jeden Patienten individuell mittels indirekter Kalorimetrie und einem Aktivitätsfragebogen ermittelt und einer der drei Studiengruppen (je 38 Patienten) randomisiert zugeordnet:

Ketogene Gruppe: Die Patienten erhalten eine ketogene Sondenernährung mit 100% des ermittelten Kalorienbedarfs.

Hyperkalorische Gruppe: Die Patienten erhalten eine Standard-Sondenernährung mit 120% des ermittelten Kalorienbedarfs.

Kontrollgruppe: Die Patienten erhalten eine Standard-Sondenernährung mit 100% des ermittelten Kalorienbedarfs.

Primärer Endpunkt sind die Neurofilamente leichte Kette (NfL) im Serum nach 6 Monaten. Die Studie wird multizentrisch durchgeführt.
Weitere interessierte Zentren können gerne Kontakt über Frau Dr. Christine Herrmann (Standort Ulm) aufnehmen:

  • Multizentrische longitudinale Studie zu nicht-motorischen Symptomen bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Nur wenige klinische Studien haben nicht-motorische Symptome bei ALS-Patienten untersucht, und nur etwa 1% der Veröffentlichungen befassen sich mit diesen Symptomen. Die bestehenden Studien verwenden verschiedene Messinstrumente, was zu großen Varianz der berichteten Prävalenz von nicht-motorischen Symptomen führt. Trotz der erheblichen Auswirkungen nicht-motorischer Symptome auf die Lebensqualität der Patienten werden diese häufig unterdiagnostiziert und/oder nicht berichtet.
Diese Studie zielt darauf ab, die Häufigkeit und Schwere der nicht-motorischen Symptome bei ALS systematisch durch einen multizentrischen, longitudinalen Ansatz zu analysieren.

Ziele der Studie:

– Charakterisierung der nicht-motorischen Symptome bei ALS
– Beschreibung der „Natural History“ nicht-motorischer Symptome bei ALS
– Korrelation nicht-motorischer Symptomen bei ALS mit:
– Krankheitsprogression
– Phänotyp/Genotyp
– Markern der Neurodegeneration (Neurofilamente)
– Depression und Lebensqualität

Patienteninterviews werden online über eine Umfrageplattform (SoSciSurvey) (https://www.soscisurvey.de/) durchgeführt. Jeder eingeschlossene Patient erhält eine Einladung zur Teilnahme an der Umfrage über einen individuellen Link und ein Passwort, um die Anonymität der Teilnehmer zu gewährleisten. Das Online-Format erleichtert nicht nur die Teilnahme, sondern ermöglicht auch eine sichere Datenerfassung und -speicherung.

Die Interviews werden zu drei Zeitpunkten durchgeführt: zu Beginn der Studie, nach sechs Monaten und nach einem Jahr.Interessierte Zentren sind eingeladen, Dr. Bogdan Bjelica (MHH Hannover) per E-Mail zu kontaktieren:

Abgeschlossene Studien

In den letzten Jahren wurden mehrere multizentrische, randomisierte, placebo-kontrollierte, DFG- und BMBF-geförderte klinische Studien auf Initiative von Zentren des Deutschen ALS-/MND-Netzwerks durchgeführt:

  • LIPCAL-ALS (hochkalorische fettreiche Nahrungsergänzung vs. Placebo): 12 Standorte, Rekrutierung von 207 Patienten in 14 Monaten; NCT02306590. In der Studie ergaben sich Hinweise auf einen positiven Effekt einer hochkalorischen, fettreichen Nahrungsergänzung auf Überleben, motorische Funktion, Körpergewicht und Neurofilamente, insbesondere bei rasch progredienten Fällen.

Ludolph AC, Dorst J, Dreyhaupt J, et al. Effect of high-caloric nutrition on survival in amyotrophic lateral sclerosis. Annals of neurology 2019; 17(10): 25661.
Dorst J, Schuster J, Dreyhaupt J, et al. Effect of high-caloric nutrition on serum neurofilament light chain levels in amyotrophic lateral sclerosis. Journal of neurology, neurosurgery, and psychiatry 2020; 91(9): 1007-9.

  • RAS-ALS (Rasagilin vs. Placebo) : 15 Standorte, Rekrutierung von 252 Patienten in 15 Monaten; NCT01879241. Post-hoc-Analysen der Studie ergaben Hinweise auf ein verlängertes Überleben und einen verlangsamten Verlust motorischer Funktionen bei rasch progredienten Patienten unter Rasagilin.

Ludolph AC, Schuster J, Dorst J, et al. Safety and efficacy of rasagiline as an add-on therapy to riluzole in patients with amyotrophic lateral sclerosis: a randomised, double-blind, parallel-group, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet neurology 2018; 18(18): 30176-5.

  • GERP-ALS (Pioglitazone vs. Placebo): 15 Standorte, Rekrutierung von 211 Patienten in 9 Monaten;  NCT00690118. Diese Studie ergab keine Hinweise auf die Wirksamkeit von Pioglitazone bei ALS. Es ergaben sich Hinweise auf einen veränderten Metabolismus und eine Affektion des Hypothalamus bei ALS-Patienten.

Dupuis L, Dengler R, Heneka MT, et al. A randomized, double blind, placebo-controlled trial of pioglitazone in combination with riluzole in amyotrophic lateral sclerosis. PloS one 2012; 7(6): e37885

  • ROCK-ALS (Fasudil vs. Placebo): 15 Standorte, Rekrutierung von 120 Patienten; NCT03792490. Die Rekrutierung für diese Studie ist abgeschlossen, die Ergebnisse werden mit Spannung erwartet.

Lingor P, Weber M, Camu W, et al. ROCK-ALS: Protocol for a Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind Phase IIa Trial of Safety, Tolerability and Efficacy of the Rho Kinase (ROCK) Inhibitor Fasudil in Amyotrophic Lateral Sclerosis.Front Neurol. 2019 Mar 27;10:293. doi: 10.3389/fneur.2019.00293.

Kooperationsprojekte mit internen und externen Partnern

  • JPND-Projekt NEEDSinALS mit Kooperationspartnern in Schweden und Polen
    http://www.NEEDSinALS.com
  • Etablierung des ECAS in Deutschland gemeinsam mit den MND-NET Partnern
    http://www.ECAS.network
  • Teilnahme am Internationalen Humanen Toponom (HUTO)-Projekt https://www.toposnomos.com/
  • Prognostic factors in ALS: Ein Vergleich zwischen Deutschland und China
    https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30923935/
  • SOD1-Mutationen bei der ALS: Ein Vergleich zwischen der chinesischen und der deutschen Population
    https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34711284/
  • Internationales Kooperationsprojekt „The role of MSH3 and PMS2 in modifying C9orf72 related ALS“
  • premodiALS-Studie: Multinationale Studie zur präsymptomatischen Signatur der ALS
    https://www.premodials.med.tum.de
  • ROCK-ALS: Eine klinische Phase II Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des Rho-Kinase-Inhibitors Fasudil als neue krankheitsmodifizierende Therapie bei der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) mit Partnern aus Frankreich und der Schweiz.
    NCT03792490
  • NISALS – Neuroimaging Society in Amyotrophic Lateral Sclerosis. NISALS besteht seit 2010 und verfügt über einen Pool von MRT-Bildern von ALS-Patienten.
    https://nisals.com/
  • CALSNIC – Multidisziplinäres Team von Neurologen, MR-Wissenschaftlern, Biostatistikern usw., die auf mehrere akademische Zentren verteilt sind.
    https://calsnic.org/
  • Kooperation mit dem DZNE: Ein Kooperationsvertrag zwischen MND-NET und DZNE regelt und ermöglicht gemeinsame Projekte
  • Boris Canessa ALS-Stiftung: NF-L-Studie bei ALS
    https://canessa-als-stiftung.org
  • Ambulanzpartner Versorgungsnetzwerk ID-ALS-Studie
    ambulanzpartner.de
  • DFG gefördertes Sequenzierprojekt, mit dem Ziel neue ALS-Gene zu finden: „Uncovering novel causes and modifiers of ALS by nuclear and mitochondrial genome sequencing“
  • Kooperationsprojekt der TU Dresden: Defizite und Verbesserungspotential in der psychosozialen und palliativen Versorgung von ALS Patient*innen in Deutschland
  • Präklinische Genträgerstudie für ALS und FTD
  • Härtefallprogramm Tofersen – Behandlung von 25 Patienten des MND-NET an 11 Zentren
  • Fachausschuss Elektrophysiologie: Etablierung eines elektrophysiologischen Standards im Rahmen der Diagnosestellung einer ALS
  • Konsentierung des ALSFRS-R: MND-NET-Zentren vereinheitlichen die deutsche Version der ALS-Funktionsskala
  • Autopsie-Studie (Prof. J. Weis, Aachen)
  • Schwäbisches ALS-Register
  • ALS-Register Rheinland-Pfalz

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