Therapie und Behandlung
der ALS und anderer MN-Erkrankungen

Eine ursächliche Therapie für die sporadische Form der ALS ist bis heute nicht möglich und somit kann den Patienten keine Heilung und noch keine signifikante Verlangsamung der Erkrankung in Aussicht gestellt werden.

Bei einer kleinen Anzahl von Patienten können aber Gendefekte für den Ausbruch und den Verlauf der Erkrankung verantwortlich gemacht werden. Bei diesen genetisch bedingten Varianten ergeben sich erste Therapieoptionen. Für die SMA gibt es schon seit einigen Jahren ursächliche Therapien mit den Präparaten Nusinersen, Risdiplam und Onasemnogen-Abeparvovec.

Aktuell leben sehr wenige, nämlich etwa 8.000 Patienten mit einer ALS in Deutschland. In der Regel haben daher auch Neurologen (hiervon gibt es ebenfalls etwa 8.000 in Deutschland) nur wenig Erfahrung in der Behandlung und Betreuung dieser Patienten, eine optimierte Behandlung erscheint daher besser in spezialisierten ALS-Zentren möglich zu sein. In diesen wenigen Einrichtungen in Deutschland werden bereits jetzt jeweils bis zu mehrere Hundert ALS-Patienten im Jahr behandelt.

Dabei ist die Möglichkeit einer verbesserten Versorgung sowie der Durchführung wissenschaftlicher Projekte (sowohl durch Versorgungs- oder Grundlagenforschung, als auch in klinischen Therapiestudien) ein entscheidender Vorteil. Die Erfahrung der behandelnden Ärzte kann entscheidend sein bei der Diagnosestellung, insbesondere bei weniger häufigen Phänotypen.

Die korrekte Klassifizierung gewinnt sowohl bei der Prognose-Abschätzung als auch im Rahmen von Studien zunehmend an Bedeutung. Weitere Vorteile einer Konzentrierung von Patienten in speziellen Zentren sind eine schnelle Rekrutierung von Patienten sowie die Möglichkeit eine sog. Bio-Bank aufzubauen, eine Kombination aus Datenbank und der Sammlung biologischer Proben (Blut, Nervenwasser, Gewebe).

Leider können derart ausgerichtete Ambulanzen nicht kostendeckend arbeiten und sind daher auf Unterstützung angewiesen. Die meisten Zentren bieten daher die Möglichkeit gezielt und regional zu spenden (nähere Hinweise finden sie auf der Homepage der entsprechenden Zentren).