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Unsere

Aufgabe

Die Aufgabe
des MND-NET

Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine schwere und fortschreitende neurologische Erkrankung, die bisher nicht heilbar ist. Die verfügbaren Therapien zielen darauf ab, die Krankheit zu verlangsamen (neuroprotektive Therapie) und Symptome und Behinderungen infolge der ALS zu behandeln (symptomatische Therapie).

Die Mitglieder des deutschen ALS/MND-NET sind klinische und wissenschaftliche Experten für die Diagnose und Behandlung der ALS und anderer Motoneuronerkrankungen. Neben dem Bestreben, allen Patienten einen umfassenden Behandlungsansatz zu bieten, ist es die Aufgabe der Gruppe, neue Therapeutika bei der klinischen Prüfung zu unterstützen. Gerade im Bereich der tödlichen Krankheiten mit sehr begrenzten Behandlungsmöglichkeiten sehen wir die eindeutige Notwendigkeit, neue evidenzbasierte Behandlungen für unsere Patienten zu entwickeln.

Geschichte und Fachwissen

In den letzten zehn Jahren wurde ein Netzwerk klinischer Studien aufgebaut, das 25 deutsche ALS-Zentren umfasst. Ausgehend vom klinischen und wissenschaftlichen Netzwerk der deutschen Zentren für Motoneuronerkrankungen (ALS/MND-NET) wurde eine deutschlandweite Infrastruktur mit einem Patientenregister und Standards in Diagnose und Behandlung aufgebaut. Gefördert wurde das Projekt vom Bundesministerium für Bildung und Forschung und von der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM; Patientenverband).

Seit 2012 werden klinische Längsschnittdaten und Biomaterial von über 7.500 MND-Patienten (darunter ca. 250 SMA-Patienten) systematisch erfasst (webbasiertes eDC-System, zentrale Biobank, beides gehostet am Koordinationsstandort Ulm).

Dies kann beispielsweise eine genetische Untersuchung einschließen. Hierdurch können bestimmte Untergruppen charakterisiert werden, um gezielte Behandlungen zu ermöglichen (z. B. Behandlung im Härtefallprogramm mit ASO, AMG-Studien mit Gentherapien).

Daher werden ALS-Familien und präsymptomatische Genträger innerhalb einer speziellen Kohorte untersucht und unterstützt. Neben den zahlreichen Forschungsprojekten, die zum besseren Verständnis der ALS-Krankheit durchgeführt werden, wurden mehrere von Forschern initiierte Studien (Investigator Initiated Trials, IIT) durchgeführt, um neue Therapien zu entwickeln (z. B. GERP-ALS, NCT00690118; RAS-ALS, NCT01879241, LIPCAL-ALS, NCT02306590).

Mitglieder des deutschen ALS/MND-NET waren an vielen multinationalen ALS-Studien beteiligt, die von der pharmazeutischen Industrie vorangetrieben wurden, und haben wesentlich zur erfolgreichen Rekrutierung beigetragen.

ORGANISATION

REGISTERSTUDIE

STANDORTE/ZENTREN